โมเลกุลของเซลล์ในปอดที่มีสุขภาพดีและปอดของผู้ที่เป็นโรคซิสติกไฟโบรซิส เซลล์ชนิดใหม่และแสดงให้เห็นว่าโรคนี้เปลี่ยนแปลงการสร้างเซลล์ของทางเดินหายใจ เซลล์บางชนิดที่เป็นเป้าหมายหลักสำหรับการรักษาทางพันธุกรรมและเซลล์สำหรับโรคซิสติกไฟโบรซิส ความผิดปกติทางพันธุกรรมแบบลุกลามที่ส่งผลกระทบต่อผู้คนมากกว่า 70,000 คนทั่วโลก

โรคซิสติกไฟโบรซิสเป็นผลมาจากการกลายพันธุ์ของยีน CFTR เซลล์ที่มีโปรตีนบกพร่องซึ่งเข้ารหัสโดยยีนจะผลิตเมือกที่หนาและเหนียวผิดปกติซึ่งสร้างขึ้นในปอดและอวัยวะอื่นๆ เมือกนี้อุดตันทางเดินหายใจ ดักจับเชื้อโรคและแบคทีเรียที่อาจทำให้เกิดการติดเชื้อที่คุกคามชีวิตและความเสียหายของปอดที่ไม่สามารถย้อนกลับได้ ในขณะที่การรักษาแบบใหม่หลายอย่างสามารถฟื้นฟูการทำงานของโปรตีนที่เสียหายบางส่วนได้บางส่วน บรรเทาอาการของโรค ชะลอการลุกลาม และปรับปรุงคุณภาพชีวิต การรักษาเหล่านี้ใช้ได้เฉพาะในผู้ที่มีการกลายพันธุ์ CFTR บางตัวที่อาจทำให้เกิดซิสติกไฟโบรซิสเท่านั้น